A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa devastadora caracterizada pela perda seletiva de neurônios motores (MNs), levando à fraqueza muscular progressiva, atrofia e, por fim, paralisia. Esta revisão fornece uma visão geral abrangente dos mecanismos moleculares subjacentes à patologia da ELA, das mutações genéticas associadas às formas familiares e esporádicas da doença e das estratégias terapêuticas mais recentes que visam mitigar a progressão da doença.