Importância: Tofersen é um oligonucleotídeo antisense modificador da doença terapêutica para pessoas que vivem com esclerose lateral amiotrófica SOD1 (SOD1-ALS). Os doadores de tecido para autópsia proporcionaram a primeira oportunidade de estudar a distribuição do tofersen administrado por via intratecal nos tecidos do sistema nervoso central humano.