Mutações patogênicas missense no gene do isotipo 2 da alfa actina (ACTA2) causam a síndrome da disfunção multissistêmica do músculo liso (MSMDS), uma vasculopatia genética associada a acidente vascular cerebral, dissecção aórtica e morte na infância. Aqui, realizamos engenharia de proteínas específicas para mutações para desenvolver uma enzima CRISPR-Cas9 sob medida com atividade aprimorada no alvo contra a mutação causadora de MSMDS mais comum, ACTA2 R179H.