CARTITUDE-1 avaliou a autoleucel do ciltacabtageno (cilta-cel) em pacientes com mieloma múltiplo recidivante/refratário (RRMM) altamente pré-tratado. Descrevemos a sobrevida geral (OS), resultados livres de progressão de ≥ 5 anos, biomarcadores associados e segurança, com um acompanhamento médio do estudo de 61,3 meses. Para os 97 pacientes tratados, a mediana da OS foi de 60,7 meses (IC 95%, 41,9 a não estimável). Um terço (32/97) dos pacientes permanece vivo e sem progressão por ≥5 anos após uma única infusão de cilta-cel, sem tratamento de manutenção. Doze desses pacientes tratados em um único centro foram submetidos a avaliações seriadas de doença residual mínima (MRD) e tomografia computadorizada por emissão de pósitrons, e todos (100%) foram MRD-negativos (pelo menos 10^-5 limiar) e com imagem negativa no 5º ano ou mais tarde após cilta-cel. As características básicas, incluindo a presença de citogenética de alto risco e doença extramedular, foram geralmente comparáveis para os 32 pacientes que estavam livres de progressão por ≥5 anos versus pacientes que tiveram doença progressiva até o 5º ano. Uma tendência de menor carga tumoral basal, maior fração de células T virgens no medicamento cilta-cel, maior proporção de células T para neutrófilos, maior hemoglobina e plaquetas no início do estudo e maior relação efetor-alvo foram associadas a um estado livre de progressão de ≥ 5 anos. O perfil de segurança do cilta-cel permaneceu consistente com os relatórios anteriores. Até onde sabemos, nossos dados fornecem a primeira evidência de que o cilta-cel é potencialmente curativo em pacientes com RRMM.