Vetores de terapia gênica baseados em adenovírus deficientes em replicação foram os primeiros vetores demonstrados como mediadores de transferência gênica in vivo eficazes e robustas. A facilidade da engenharia do genoma, a grande capacidade de transporte e os métodos para a produção de vetores em grande escala fizeram dos vetores adenovirais o foco principal nos primeiros dias da terapia gênica. Muitas modificações vetoriais, como engenharia de capsídeos e expressão de transgenes regulados e específicos para células, foram demonstradas pela primeira vez em vetores de adenovírus (Ad). No entanto, os primeiros estudos em humanos se mostraram decepcionantes, com problemas de segurança e eficácia decorrentes das respostas imunes antivetoriais inatas e adquiridas. Enquanto muitos pesquisadores de terapia gênica migraram para outros vetores, outros reconheceram que a resposta imune e a duração limitada da expressão do transgene eram úteis no contexto correto. O exemplo notável disso foi o uso de vários vetores de adenovírus eficazes projetados como vacinas contra a COVID-19, estimadas em 2 bilhões de pessoas. Além das vacinas, as aplicações atuais dos vetores Ad estão relacionadas a terapias anticâncer, remodelação de tecidos e edição de genes.

Palavras-chave: adenovírus ; terapia gênica; vetor; desenho vetorial; vacinas virais.