Compreender como as células mitigam os danos lisossomais é fundamental para desenvolver os mecanismos patogênicos das doenças relacionadas aos lisossomas. Aqui, geramos e caracterizamos neurônios derivados de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) (I³neuronal) portadores de mutações de DNAJC5 relacionadas à lipofuscinose ceróide neuronal 4 (CLN4), que revelaram extensa anormalidade lisossômica em neurônios mutantes antes.