Apesar dos benefícios notáveis do nusinersen e de outras terapias modificadoras da doença na atrofia muscular espinhal (SMA), os pacientes ainda podem apresentar manifestações clínicas da doença. Aqui, avaliamos o potencial do nusinersen em altas doses para retardar rapidamente a neurodegeneração e levar a melhores resultados para os pacientes.