A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética grave ligada ao X causada por mutações no gene DMD, que codifica a distrofina, uma proteína muscular estrutural essencial. Atualmente, não há cura para a DMD, e as terapias disponíveis se concentram principalmente em aliviar os sintomas, em vez de corrigir o defeito genético subjacente.