Objetivo: Este estudo ADAPT NXT de fase 3b, aberto e randomizado, investigou a eficácia, segurança e tolerabilidade do efgartigimod administrado em um regime de dosagem de ciclos fixos (3 ciclos de 4 infusões uma vez por semana, com 4 semanas entre os ciclos) ou em um ciclo seguido por todos os outros dosagem semanal (Q2W).

Métodos: Participantes adultos com miastenia gravis generalizada positiva para anticorpos anti-acetilcolina (GMg) receberam doses aleatórias de 3:1 a Q2W ou em ciclos fixos de efgartigimod (10 mg/kg por via intravenosa) por 21 semanas. O objetivo primário foi a mudança média em relação à linha de base na pontuação total das Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL) em média ao longo de 21 semanas.

Resultados: Sessenta e nove participantes foram tratados (ciclos fixos, n = 17; Q2W, n = 52). A média dos mínimos quadrados (LS) (IC 95%) da mudança em relação à linha de base na pontuação total de MG-ADL das semanas 1 a 21 foi de -5,1 (-6,5 a -3,8) no braço de ciclos fixos e -4,6 (-5,4 a -3,8) no braço Q2W. Melhorias clínicas foram observadas nos escores totais de MG-ADL já na semana 1 e foram mantidas durante todo o estudo. A obtenção da expressão mínima dos sintomas (MG-ADL: 0-1) das semanas 1 a 21 ocorreu em 47,1% (n = 8/17) e 44,2% (n = 23/52) dos participantes nos ciclos fixos e nos braços Q2W, respectivamente. O efgartigimod foi bem tolerado; COVID-19, cefaleia e infecção do trato respiratório superior foram os eventos adversos emergentes do tratamento mais comum.

Interpretação: Efgartigimod administrado como ciclos fixos ou dosagem Q2W resulta em uma melhora clínica significativa rápida, robusta e sustentada. Esses resultados se baseiam em estudos anteriores e fornecem abordagens adicionais de dosagem de efgartigimod para alcançar e manter a eficácia clínica em pacientes com gMg.

Palavras-chave: efgartigimod; miastenia gravis generalizada; atividades da vida diária da miastenia gravis; receptor Fc neonatal.